动静健康丨【关注儿童基药目录】让儿童血液病医生有更多用药选择-凯发k8国际首页

儿童不是“小大人” 需给予专门关注

儿童不是“小大人”。儿童的脏器结构和生理功能与成人不同，即使在儿童的不同年龄段，其躯体和心理特征也存在一定差异，比如新生儿科就被称为“儿科中的儿科”。因此，儿童用药和成人用药并不能划等号。

由于儿童处于生长发育阶段，肾脏、肝脏等脏器尚未完全发育成熟，用药不合适、药量稍微超一点，都有可能带来不必要的损伤，甚至是终身难以治愈的损伤。而且，儿童对于药物剂型的要求也远高于成人，像皮下注射、静脉注射的药物在临床使用中就存在较大困难。所以，单独制定儿童基本药物目录，纳入儿童适宜药品、适宜规格、适宜剂型非常必要。

当然，儿童基本药物目录的容量有限，对于药物遴选，建议重点考虑以下两个原则。一是权威，即纳入的药物应该是既往普遍使用的安全有效的儿科常用药。二要创新，即在纳入常规治疗药物的同时，纳入拥有更好安全性、更好疗效、更好可替代性的创新药。以原发性免疫性血小板减少症（itp）为例，糖皮质激素是儿童itp治疗的一线用药，但该类药物就像是“核弹”，是一种没有选择性的免疫抑制疗法用药，使用不当就会过度损伤孩子的免疫等多系统，造成很多副作用和后遗症。随着医学科技的进步，一些针对itp治疗的泊帕类靶向药出现了，这些药更安全、更有效、副作用更小。其中，艾曲泊帕已在中国获批6岁及以上儿童itp适应症。2021年发布的由国家儿童医学中心（北京）组织中华儿科血液学组专家共同修订的儿童itp诊疗改编指南2021版，正是由于艾曲泊帕的详实的高级别证据，而将其纳入推荐用药范围。此外，在2022年3月刚刚发表的国际比较权威的《英国国家处方集（儿童版）》中，艾曲泊帕作为唯一一个促血小板生成素受体激动剂类药物也被纳入其中。像此类创新型、有高级别证据和明确标注儿童适应症的药物，也建议优先纳入儿童基本药物目录。

儿童基本药物目录制定过程中，建议建立独立的儿童用药专家评审组，纳入各个儿科专业领域的临床医师、临床药师以及卫生经济学专家等，共同制定一个安全有效、经济可及、适合中国国情的专用目录。同时，建议发挥国家医学中心和国家区域医疗中心的牵头引领作用，为儿童基本药物目录的制定保驾护航。

儿童血液病负担重 需有政策重点保障

虽然儿童血液病不是普通意义上的常见病，但因其特殊性，更需要得到儿童基本药物目录制定者的关注。第一，儿童血液病治疗难度大、周期长，即使如itp这种良性血液病，其危害也很大。第二，儿童血液病大多都需要开展多学科诊疗，例如血友病的治疗就需要免疫、发育、营养、口腔、心理、药学等多个专业专家的跨学科合作。第三，由于服药时间长，药物单价高，多数儿童血液病的医疗费用都非常高，对家庭和社会来说都是沉重的负担。但是，儿童血液病治疗意义重大，如果能够在疾病早期给予患儿恰当的治疗，那么他们就极有可能成为健康人。

目前，国家基本药物目录中，有儿童适应症的血液系统用药非常少，还不足临床常用药的10%。此外，临床医生不得不经常进行超说明书用药，根据国内外的使用数据以及成人临床试验数据推导儿童的建议用法，给患儿带来一定的治疗风险。希望儿童基本药物目录尽快落地，纳入儿童血液系统用药，尤其是有儿童适应症、用法用量的药品以及儿童适宜规格、适宜剂型的品种，让儿童血液病医生有更多的用药选择，用药更加规范合理。

某种药物纳入儿童基本药物目录，也意味着其是儿童健康的关键保障，医保药品目录也应按照基本药物目录来进行支付。为此，儿童基本药物目录的制定将更好地提升儿童药物的可支付性，减轻患儿家庭负担。此举对于血液病患儿家庭来说尤为重要。

此外，儿童基本药物目录的制定，也将在一定程度上推动儿童药物生产企业的研发生产积极性。由于儿童临床药物试验进行困难、研发成本高、利润率低等，当前真正愿意做儿童药物临床试验、进行儿童药物研发生产的企业并不多。相信有了儿童基本药物目录和医保药品目录的政策支持，辅以审评审批、生产供应、集中采购等的政策倾斜，将带动更多的药品生产企业投入儿童药物的研发生产之中，让儿科医生有更多的适宜药物可用，让剂量靠猜、用药靠掰的现状得到有效缓解。